Вювек: Пробивното лечение с DEB е близо до употребата в NHS
Ново лекарствено лечение за дистрофична булозна епидермолиза (DEB) е с една стъпка по-близо до това да бъде достъпен за пациентите във Великобритания.
Беремаген геперпавек, търговски известен като Вювек®, е локална генна терапия, разработена от Krystal Biotech. Лечението е под формата на гел и се прилага директно върху кожата на пациента. То стимулира производството на липсващ протеин, който помага за свързването на вътрешните и външните слоеве на кожата, насърчавайки заздравяването на раните и намалявайки риска от по-нататъшно увреждане на кожата. Vyjuvek е предназначен за лечение от раждането нататък.
Лечението вече е достъпно за пациенти с DEB в САЩ, а сега, след одобрението му миналата седмица и от Обединеното кралство. Агенция за регулиране на лекарствата и здравните продукти (MHRA), то се приближава и за пациентите във Великобритания. Одобрението на MHRA беше фокусирано основно върху това дали лечението е ефикасно по отношение на постигането на положителен резултат за пациента и дали е безопасно. В проучване на 31 пациенти на възраст от 1 до 44 години с DEB, е доказано, че Vyjuvek помага за заздравяването на рани. На 6 месеца 67% от раните, лекувани с тази терапия, са били напълно заздравели, в сравнение с 22% от лекуваните с плацебо (фалшиво лечение).
Коментирайки одобрението, Джулиан Бийч, изпълнителен директор на MHRA за качество и достъп до здравеопазване, заяви:
„Това одобрение предоставя нова възможност за лечение на пациенти, живеещи с DEB, рядко генетично заболяване, което може да причини крехка кожа и рецидивиращи рани. Както при всички лекарства, ще продължим да следим отблизо безопасността и ефективността на беремаген геперпавек, тъй като той се използва все по-широко.“
Трябва да се отбележи, че одобрението от MHRA, макар и окуражаващо, не гарантира, че това лечение ще бъде одобрено за употреба в рамките на NHS. Следващата стъпка за постигане на този важен етап е получаването на одобрение за лечението чрез Национален институт за високи постижения в здравеопазването и грижите (NICE)NICE оценява лекарства, устройства и лечения въз основа на клиничната ефективност, рентабилността и достъпността от NHS.
DEBRA и нашите членове подкрепиха процеса на одобрение, като предоставиха свидетелства на пациенти, които споделиха неудовлетворените нужди на пациентите с DEB. Директорът на отдела за обслужване на членове на DEBRA, Клеър Матер, също ще присъства на заседанието на комисията NICE тази седмица (четвъртък, 21 май), където се оценява състоянието на Вювек.
Комисията на NICE може да реши дали да одобри Vyjuvek тази седмица или може да са необходими допълнителни заседания. Ако бъде дадена положителна препоръка, ще минат поне още 3 месеца, преди лечението да може да бъде достъпно чрез NHS. Ако бъде одобрен, Vyjuvek ще бъде първата одобрена генна терапия за пациенти с DEB в Обединеното кралство и едва второто одобрено лекарствено лечение за EB в Обединеното кралство, след одобрението през 2023 г. на локалния гел Filsuvez®, който е одобрен за лечение на рани с частична дебелина, свързани с DEB и юнкционален EB.
Ще предоставим допълнителна актуализация след заседанието на комисията NICE тази седмица. Междувременно, за допълнителна информация относно одобрението на Vyjuvek от MHRA, моля, посетете MHRA одобрява beremagene geperpavec (Vyjuvek) за лечение на дистрофична булозна епидермолиза – GOV.UK