Лечение на повече семейства с ЕБ с Dupilumab

Аз съм професор Ейми Палер, председател на катедрата по дерматология в Северозападния университет в Чикаго, Илинойс, САЩ. Много съм развълнуван, че получих a грант от DEBRA UK, за да ни помогне да разпространим нашето изследване сред много семейства с ЕБ.

Кой аспект на EB ви интересува най-много?

Уча EB, откакто бях в медицинското училище, с дипломна работа по генетика, обучение по педиатрия и дерматология и следдокторска стипендия, фокусирана върху EB. Виждам деца и възрастни с ЕБ през последните 40 години! Също така работя в моята лаборатория върху разбирането на болката и сърбежа при ЕБ.

Какво ще промени работата ви за хората, живеещи с ЕБ?

След толкова много години на покриване на рани с превръзки, лечение на инфекции и справяне с други проблеми, които биха могли да възникнат, толкова се радвам, че науката ни помага да разберем по-добре ЕБ. Налице е нарастващ интерес от учени, индустрия, финансиращи агенции и обществеността към намирането на ефективни начини за лечение на ЕБ и някой ден да се намери лек.

През моята кариера съм бил лекар на около 150 деца и възрастни с ЕБ и винаги се опитвам да мисля "извън кутията“ в намирането на нови постижения за прилагане. Независимо дали става дума за по-бързо заздравяване на рани или просто за облекчаване на болката и сърбежа, толкова съм щастлив, когато нещо работи, за да донесе облекчение. Радвам се, че много от хората, с които сме се лекували дупилумаб, лекарство, което вече се предлага в САЩ и Обединеното кралство за лечение на екзема, са имали много по-малко сърбеж, по-малко болка и често по-малко мехури и порозовяване около раните.

Една майка на тийнейджър с Съединителен EB, която е забелязала много по-малко сърбеж и значително намаляване на мехурите, прекарва по-малко от половината от времето, което преди, за да се грижи за кожата на дъщеря си. Тя стопли сърцето ми, когато каза: „Никога не съм мислил, че дъщеря ми може да напусне дома си, но сега имам увереността, че тя може да отиде в колежа."

Какво означава за вас финансирането от DEBRA UK?

Едно разочарование за нас е, че успяхме да тестваме дупилумаб само за хора, които живеят близо до нашата болница в Чикаго. Тъй като това е проучване, което ни осигурява лекарството за две години, но няма средства за пътуване, не успяхме да предложим изпитването на хора, които живеят по-далеч. Толкова сме благодарни на DEBRA UK, че предостави известно финансиране за пътуване, за да позволи на още 10 семейства да стигнат до нас и да видят дали това лекарство работи за тях. Въпреки че ни се иска да можехме да докараме хора и от Обединеното кралство, наличието на достатъчно хора с различни форми на ЕБ в това проучване ще ни даде доказателства за дупилумаб, който има потенциала да помогне на семейства с ЕБ навсякъде.

Кой/какво ви вдъхнови да работите по EB?

Много хора ми помогнаха да започна и да продължа моето EB пътуване. Бях запознат с EB от един отбащи“ по детска дерматология в медицинското училище в Станфорд, където за първи път срещнах някой, живеещ с ЕБ. По предложение на този учител след това учих педиатрия и дерматология тук в Northwestern с "майка“ по детска дерматология. Прекарах постдокторантското си обучение при един от най-добрите изследователи в EB, след което поех първата си работа в академичната дерматология при един от експертите в САЩ в EB. Бях толкова щастлив да имам ментори, които ме учеха в началото на кариерата ми!

Как изглежда един ден от живота ви като EB изследовател?

Денят ми е пъзел от дейности. Ежедневно жонглирам с времето, за да изпълнявам многобройните си административни роли (по-специално председател в университета, директор на нашия изследователски център за кожни заболявания, директор на нашата програма за обучение на учени, директор на лаборатория и ръководител на отдела за клинични изследвания). Много се гордея с нашето отделение по дерматология в Northwestern, което е класирано на второ място в страната по финансиране от Националните здравни институти и има невероятна група от преподаватели и стажанти.

Прекарвам еднакво време (често през нощта и през уикендите) в управителните съвети на няколко национални и международни организации, които предоставят образование и изследвания на пациенти и доставчици на здравни услуги по целия свят. В момента съм президент както на Международното дружество по детска дерматология (ISPD), така и на Американската кожна асоциация (почетната организация на дерматолозите). Много съм развълнуван, че ръководих екипа, който разшири ISPD през последните осем години по време на моето президентство до организация от 1,500 доставчици на здравни услуги „на всеки континент, освен Антарктика“, които правят всичко възможно, за да се грижат за деца с кожни проблеми.

Прекарвам около четири часа на ден в проверка на стотиците си имейли, но комуникацията с другите винаги е била важна за мен. Беше толкова забавно да се срещам с хора, които споделят моите страсти, и сега имам приятели почти навсякъде по света.

Кой е във вашия екип и какво прави той, за да подпомогне вашето изследване на EB?

В моята лаборатория имаме екип от почти дузина души, включително ученици от гимназията до стажанти в нашите програми за висше образование, които учат за изследвания. Ние изучаваме възпалителни кожни заболявания и напоследък се съсредоточихме върху видовете нерви, които се простират в кожата, за да усетят болка, сърбеж, топлина и т.н., и как те се променят при кожни заболявания. Една област на изследване е болката и възпалението при ЕБ, като се използва модел на рецесивен дистрофичен ЕБ (RDEB) и чрез анализиране на проби от пациенти, които участват в нашите клинични проучвания.

Ръководя нашето звено за клинични изследвания по детска дерматология повече от 30 години. Сега има 10 изследователи на пълен работен ден и има няколко десетки различни научни изследвания, които се провеждат по всяко време. Един от любимите ми компоненти е да работя със съученици, които си вземат цяла година почивка от обучението си по медицина, само за да научат за кожни заболявания и как да правят клинични изследвания. Само мозъчна атака и писане на документи със стажанти и колеги може да бъде дейност на пълен работен ден!

Аз също съм практикуващ педиатричен дерматолог в нашата Детска болница и прегледът на възрастни с ЕБ е изключение от моето правило за възраст под 18 години. Най-голямо удоволствие ми доставят екипите, които работят с мен във всички тези проекти – и семействата, на които помагаме чрез тях. Сияя от щастие, когато едно дете има по-добър живот благодарение на нашите грижи и когато един от моите ученици е развълнуван да постигне цел.

Как си почивате, когато не работите по EB?

Някои хора казват, че съм най-заетият човек, когото познават! Но аз съм страстен да бъда лекар и изследовател. За щастие имам сплотено семейство със съпруг от повече от 40 години, който винаги е бил най-големият ми поддръжник, и трима прекрасни сина. Дори имам двама очарователни внука, които живеят в района на Чикаго, така че както всеки може да си представи, прекарването на време с тях (пеене, занаяти, посещение на музеи, ходене на пиеси и концерти и забавно преспиване) вече са любимите ми дейности през уикенда.

Какво означават тези думи:

• Педиатрия (UK: Paediatrics) = клон на медицината, фокусиран върху бебета и деца (под 18 години)
• Дерматология = изследване на кожата, косата и ноктите
• Резиденционно обучение = специализирано обучение на клиничен лекар след завършване на първоначалната им медицинска степен
• Следдокторска степен = работа, извършена след завършване на докторска степен или докторска степен (изследователска квалификация)
• Възпаление = реакцията на имунната система към увреждане на нашите тела