Отключване на надежда: опитомяване на вируси за борба с EB

Кой аспект на EB ви интересува най-много?

Моята страст е дълбоко вкоренена в търсенето на нови начини за коригиране на генетичните промени, които причиняват еритематозен бъбречен вирус (ЕБ) . Обещаващите възможности, открити от генната терапия, ни мотивираха да напреднем с този трансформативен подход. Вирусните вектори, нашите безценни лабораторни инструменти, се очертаха като основен метод за коригиране на генетични промени или за доставяне на здрави гени за възстановяване на протеините, засегнати при ЕБ. Тези вектори, често от различни вируси (като аденовирус или херпесен вирус), ни предлагат път към потенциалното „лечение“ на гени при хора с ЕБ . Като изследователи, ние се стремим да използваме съвременни молекулярни инструменти, за да поставим правилни диагнози на пациентите. След това ще се опитаме да намерим начини за намаляване на симптомите или дори за лечение на болестта, започвайки от нейните генетични корени.

Какво ще промени работата ви за хората, живеещи с ЕБ?

Нашите изследователски усилия са насочени към локален „вирусен крем“ с потенциал да помогне за заздравяването на всички кожни мехури и рани, страдащи от хора с Епителиален бубрежен вирус (ЕБ), което води до трайно заздравяване на третираните области . Въпреки че нашите изследвания все още са в експериментални етапи, имаме големи очаквания за този нов вирусен вектор, базиран на вируса на свинския псевдобяс (от семейство вируси Herpesviridae). Той предлага предимства пред другите, като например естествена способност да се насочва към кожните клетки, подобрена безопасност и по-лесно мащабно производство. Използвайки този вирус, ние се стремим да генерираме лечения за RDEB, които допълват тези, които в момента са в клинични изпитвания , с потенциал за по-дълготраен ефект след прилагането им.

Кой/какво ви вдъхнови да работите по EB?

Моето пътешествие в изследванията на енцефалопатията започна по време на постдокторските ми години, когато сътрудничих в генетичното тестване на хора с различни видове енцефалопатия . Именно през това време имах възможността да посещавам дерматологични консултации с д-р Раул де Лукас в болница Ла Пас, за да събирам семейна генетична информация. Там имах възможността да разговарям със семейства, живеещи с енцефалопатия, и се срещнах с хора от екипа на DEBRA Испания. Тази човешка връзка е това, което ни държи в лабораторията всеки ден, въпреки предизвикателствата и разочарованията от изследванията, с непоколебимата убеденост, че носим лъч надежда на всички, живеещи с енцефалопатия.

Какво означава за вас финансирането от DEBRA?

Това финансиране означава възможността за разработване на производствена платформа за този нов вирусен вектор и подобряване на безопасността, за да се генерира лекарство, което може да се прилага върху човешка кожа. За мен това е път към независимост, за да преследвам визията си в изследванията на EB.

Как изглежда един ден от живота ви като EB изследовател?

Когато пристигна в лабораторията, първото нещо, което правя, е да проверя имейлите и да видя неизпълнените задачи. След това се срещам с групата си, обикновено на кафе, за да обсъдим получените резултати и да планираме експериментите, които да продължим напред. Преглеждаме всички нови резултати, публикувани от други изследователи, във връзка с различни инструменти за генно редактиране и вирусни вектори за in vivo доставяне на тези инструменти. Особено тези, които се провеждат при енцефалопатия, но също и тези при други състояния, които биха могли да бъдат приложими при лечението на кожата.

След това, останалата част от деня ми заема работата на лабораторния плот, където се провеждат експерименти, а понякога и записването на резултатите в ръкописи за публикуване или презентации на конференции и предложения за грантове.

Кой е във вашия екип и какво прави той, за да подпомогне вашето изследване на EB?

Започнах изследванията си в областта на EB с д-р Родолфо Мурилас , изследовател в CIEMAT, и д-р Марта Гарсия , професор в Университета Карлос III в Мадрид. Родолфо, моят ментор, беше от основно значение в обучението ми като изследовател. Марта ме преведе през ранните етапи на изследванията ми в областта на EB. И двамата имат богат опит в диагностиката, моделирането и лечението на EB. Заедно те ми помагат да създавам терапевтични инструменти за редактиране на гени, да генерирам модели за кожни заболявания, върху които да тествам нови терапии, преди да бъдат приведени в клинични изпитвания върху хора, да произвеждам вирусни вектори и да анализирам кожни проби под микроскоп. Диана де Прадо е най-новото попълнение в нашия екип. Като докторант, тя участва активно в експерименталната работа по производството и тестването на вирусни вектори, както и в експерименталния дизайн и анализ на резултатите. Изследванията на тези терапевтични вируси за EB изискват допълнителни умения, които уча от д-р Мирентшу Сантос , изследовател в CIEMAT, който е експерт по модели на EB. Ключов сътрудник в този проект е д-р Силвия Гомес , професор в Автономния университет в Мадрид. Тя е специализирана в херпесвирусни вектори, по-специално в вируса на псевдобяс при свинете, който е във фокуса на този изследователски проект, и неговото приложение в генната терапия.

Как си почивате, когато не работите по EB?

Когато приключа деня си в лабораторията, е време да бъда със семейството си, да споделя приятна вечеря със съпруга си и децата си и да поговорим за това как е минал денят. Друго мое хоби са коремните танци. Участвам в полупрофесионална група и се изявяваме веднъж или два пъти в годината.