Статини за борба с рака на RDEB?

Кой/какво ви вдъхнови да работите по EB?

Вече имах възможност да работя теми, свързани с развитието на тумори при ЕБ по време на магистърската ми теза и продължих да го правя по време на докторската ми дисертация, вдъхновена от доц. д-р Верена Уоли. Това, което ме впечатли особено, беше възможността да работя в област, в която можете да дадете значим принос за подобряването на живота на пациентите чрез изследвания. Изключително мотивиращо е да работим в тясно сътрудничество с хората, живеещи с ЕБ, техните семейства и лекарите и медицинските сестри всеки ден в EB House Austria.

Какво ще промени работата ви за хората, живеещи с ЕБ?

Нашата цел е да проверим дали можем да използваме съществуващи лекарства, наречени статини, за забавяне на растежа на тумора. Статините обикновено се използват за лечение на високи нива на холестерол при хора с риск от инфаркти и инсулти. Вече успяхме да покажем, че пренасочването на статини към ракови клетки, отглеждани в нашата лаборатория, е обещаващ подход. След това е изключително важно да разберем по-добре как лекарството всъщност пречи на свързаните с тумора гени и протеини вътре в клетките и колко добре работи нашият подход при по-сложни туморни модели. Разбира се, получаването на тези допълнителни доказателства е важна стъпка преди потенциално клинично изпитване за хора, живеещи с RDEB рак на кожата в бъдеще.

Предимството на тестването на установени лекарства за ново състояние, стратегия, известна като преназначаване на лекарства, е, че тези лекарства вече са били обстойно тестван за безопасност и може да бъде широко разпространени и евтини за производство. Тестването за определяне на безопасни дози и всякакви странични ефекти е първата стъпка в клиничните изпитвания на всяко съвсем ново лекарство. Това се случва при здрави доброволци преди изпитване, за да се установи дали наистина може да намали симптомите на пациентите. Тази първа фаза на тестване за безопасност може да отнеме години, но се пропуска при преназначаване на лекарства. Следователно пациентите с ЕБ биха се възползвали от много по-бърз процес на развитие и, в случай на статини, рентабилна възможност за лечение.

Какво означава за вас финансирането от DEBRA UK?

Ние сме много благодарни за възможността, предоставена от DEBRA UK, за по-нататъшно изследване на потенциално благоприятния ефект от използването на лекарство за холестерол (статин) за лечение на ЕБ тумори. Особено в случай на редки заболявания, предизвикателство е да се идентифицират нови възможности за терапия. Това прави подкрепата на пациентски организации като DEBRA UK още по-важна, за да могат да се тестват нови подходи за лечение на EB тумор.

Как изглежда един ден от живота ви като EB изследовател?

Освен лабораторните упражнения се занимавам основно с биоинформационен анализ на данни. Това означава използване на компютри за сравняване на генни последователности и информация за това кои протеини се произвеждат от кои клетки по кое време. Със съвременната технология можем да генерираме огромни количества информация от малки проби от пациенти и клетките, които отглеждаме в лабораторията. Едновременно завладяващо и предизвикателно е да се получат нови прозрения за това как тези гени и протеини допринасят за развитието на тумора. Най-важното е, че това са прозренията, които можем да използваме, за да разработим и установим нови терапии. Разбира се, има ежедневни предизвикателства за преодоляване и проблеми за решаване, независимо дали при експерименти или при интерпретиране на данни и резултати. Това прави жизненоважно да имате вдъхновяваща среда и мотивиран екипи да имате възможност да обменяте идеи с международни експерти и заинтересовани страни.

Кой е във вашия екип и какво прави той, за да подпомогне вашето изследване на EB?

Моята роля в този проект се фокусира върху анализ на биоинформационни данни, интерпретация на данни и докладване на резултатите. Нов изследовател ще се присъедини към нашия екип, за да извърши експерименталната лабораторна работа за този проект. Ще наблюдавам проекта с подкрепата на много опитни съ-супервайзори Д-р Кристина Гутман-Грубер и а/проф д-р Верена Уоли. И двамата имат дългогодишен интерес към изследванията на ЕБ и специфични ценни познания за биологията и моделите на тумора, както и повторното използване на лекарства.

Как си почивате, когато не работите по EB?

Обичам да пътувам и да изследвам различни страни и култури и съм голям фен на Австралия и Нова Зеландия. Залцбург предлага красиви възможности за отдих в планините и околните езера и в момента работя върху ветроходните си умения.