Клинично изпитване за повторно използване на одобрено лекарство за псориазис за EBS

Какво ще промени работата ви за хората, живеещи с ЕБ?

Целта на моята работа е да тествам apremliast, an противовъзпалително лечение приеман като таблетка от хора с псориазис, при достатъчно голям брой пациенти с тежка генерализирана EBS, за да покаже, че е наистина ефективен. Надяваме се да значително намаляват броя на мехурите при пациентите и по този начин подобряват качеството им на живот, намаляват времето за грижи и болката ими им позволявайте да правят повече неща в ежедневието си.

Кой/какво ви вдъхнови да работите по EB?

Когато бях млад студент (преди много време), прекарах една година в изследователската лаборатория на Професор Ортон намлява Д-р Менегуци, който работи много върху EB и по-специално подтипа junctional. Оставам белязан от страданието на тези деца.

Какво означава за вас финансирането от DEBRA UK?

Финансирането от DEBRA UK най-накрая ще ми позволи да извърша моята работа, започната през 2017 г., върху възпалителните механизми, включени в генерализираната EBS, и ще покажа терапевтичната стойност на апремиласт. Ако това изпитване потвърди първоначалните ми резултати, надявам се, че лечението ще стане достъпно за всички пациенти по света.

Как изглежда един ден от живота ви като EB изследовател?

Един класически ден започва в болницата в 8:30 сутринта с четене на имейли, включително тези от пациенти, и отговаряне на въпроси от Марион и Матилд, които са нашите две медицински сестри по EB. Те са стожерите на центъра, защото са на първа линия с пациентите. Сутринта продължава с прегледи на пациенти в центъра и обсъждане с колеги как да се подобри грижата за тях. Следобедът често е запазен за писане на писма, статии или протоколи, за да споделим нашите резултати, търсене на финансиране на проекти и за съжаление много административна работа. Краят на деня е в 18:00ч.

Кой е във вашия екип и какво прави той, за да подпомогне вашето изследване на EB?

Всички членове на екипа участват в EB изследвания на различни и често много нива. Медицинските сестри са от съществено значение за всички терапевтични изследвания тъй като те са тези, които осигуряват грижите, събират различните проби и организират обслужването на пациентите. Те също така провеждат текущо клинично проучване за подобряване на тези процеси. Г-н Рап е асистент по клинични изследвания на непълно работно време. Той ни помага много в създаването и управлението на бази данни и изследователски протоколи и отговаря за споделянето на информация на нашия уебсайт. В лабораторията, която имаме Г-жо Хайм, който извършва тестване на кожни биопсии и генетични проби, докато работи едновременно по изследователски проект за ЕБ в изследователска лаборатория INSERM (Френски национален институт за здравеопазване и медицински изследвания). д-р Франку, нашият биолог, отговаря за генетичната диагностика на наследствената ЕБ. Работим заедно по изследователски проекти за тази диагноза и генетичния аспект на ЕБ. Медицински, ние наблюдаваме стажанти и асистенти в референтния център, които редовно извършват клинична изследователска работа по ЕБ. Аз съм главен изследовател и съ-изследовател на няколко клинични и терапевтични проучвания върху ЕБ, както и мой колега Д-р Хубиче който работи на половин работен ден в центъра. И накрая, много от нашите медицински и немедицински колеги (стоматолози, офталмолози, рехабилитатори и психолози), с които работим в центъра, участват в различни европейски проекти чрез DEBRA или EB клиничната мрежа (EB-Clinet), като пишат насоки , участващи в проучвания и/или развиващи свои собствени изследвания върху ЕБ.

Как си почивате, когато не работите по EB?

За почивка в свободното си време обичам да чета и да ходя на поход в планината с кучето си. Имам късмета да имам морето и планините наблизо от Ница.