Този уебсайт използва "бисквитки", за да Ви предоставим възможно най-добрата практическа работа на потребителите. Информацията за "бисквитката" се съхранява в браузъра ви и изпълнява функции като разпознаване на вас, когато се върнете на нашия уебсайт и помагайки на нашия екип да разбере кои части от уеб сайта ви са най-интересни и полезни.
Помага на пациентите с JEB да дишат
Казвам се д-р Роб Хайндс. Аз ръководя Биология на епителните клетки в изследванията на ушите, носа и гърлото (УНГ) (EpiCENTR) група в Центъра за изследване на редки заболявания при децата Zayed към Института за детско здраве Great Ormond Street към University College London.
Кой аспект на EB ви интересува най-много?
Нашият основен фокус е върху Пациенти с ЕБ, които страдат от симптоми в гърлото, които засягат дишането им. Тези проблеми с горните дихателни пътища при ЕБ са относително редки, но за някои пациенти са много тежки и дори могат да бъдат животозастрашаващи. За тези деца крехкостта на лигавицата на дихателните пътища означава подуване, мехури и рани, възникващи чрез естествения процес на „възпаление“ на тялото.
С течение на времето натрупването на белези води до стесняване на дихателните им пътища и затруднено дишане. За съжаление, в момента има много малко възможности за лечение.
Ние се стремим да променим това, като подобрим нашето разбиране за ЕБ дихателните пътища, проучваме дали можем да пренасочим терапиите от други заболявания, за да помогнем при ЕБ на дихателните пътища и в крайна сметка разработване на нови решения за тези пациенти използвайки комбиниран подход на клетъчна и генна терапия.
Какво ще промени работата ви за хората, живеещи с ЕБ?
Като подобрим нашето разбиране за начина, по който възникват симптомите на дихателните пътища при ЕБ и идентифицираме всяка стъпка в това как болестта прогресира, се надяваме, че можем проправи пътя за по-ефективни лечения. В по-дългосрочен план, надяваме се да разработим клетъчна и генна терапия, която потиска възпалението и белезите в дихателните пътища, намаляване на усложненията, броя на интервенциите, които пациентите издържат, и в крайна сметка техния риск от тежки респираторни усложнения.
Кой/какво ви вдъхнови да работите по EB?
Great Ormond Street Hospital (GOSH) е един от двата национални центъра за лечение на деца с ЕБ. Там, Д-р Колин Бътлър (УНГ) и Г-н Ричард Хюит, заедно с проф. Ана Мартинез намлява Д-р Габриела Петроф (дерматология), се заинтересуваха да научат повече за пациенти с ЕБ със симптоми на дихателните пътища. Колин и аз бяхме работили заедно преди по биология на дихателните пътища и смятахме, че може да успеем да съберем екип, способен да разработи подход за клетъчна терапия за тези деца. Това, през 2018 г., беше първият ми опит в областта на EB и EB общността беше невероятно гостоприемна. Продължавам да се вдъхновявам от всички пациенти и техните семейства, с които имам привилегията да се срещна и да работя в хода на нашето изследване.
Кой е във вашия екип и какво прави той, за да подпомогне вашето изследване на EB?
Напредъкът в ЕБ винаги ще се нуждае от разнообразие за справяне с различни аспекти на болестта и потенциалните решения. Като такъв, екипът на EpiCENTR обединява хора с научен, медицински и хирургически опит. В допълнение към екипите по УНГ и дерматология в GOSH, Д-р Чун Лау е постдокторантският изследовател, който ръководи нашата финансирана от DEBRA работа по клетъчна и генна терапия и Д-р Лизи Моган е УНГ хирург-учен, който ръководи нашата работа по трансплантация на клетки. Те са били подкрепени от Д-р Дейвид Пиърс, д-р Джесика Ор, Дрю Фар, Емили Костина намлява Асма Лаали, които работят върху различни аспекти на биологията на епителните клетки, тъканни наранявания и белези в лабораторията. Също така имаме решаващо сътрудничество с лекари по ЕБ в King's College London (Проф. Джон Макграт) и биоинженери в University College London (Проф. Wenhui Song).
Какво означава за вас финансирането от DEBRA?
Нашето финансиране от DEBRA представлява първите ни стъпки в изследванията на EB, така че съм много благодарен за тяхната подкрепа. Трудно може да се намери финансиране за изследвания на редки болести, особено в настоящата среда за финансиране на научни изследвания, така че DEBRA вършат жизненоважна работа в подкрепа на изследванията на EB в Обединеното кралство и в международен план. Не става дума само за пряко финансиране на изследвания. Също така съм благодарен, че DEBRA ни свърза с по-широката мрежа на EB, включително изследователи, пациенти и семейства, което също увеличава шансовете ни за успех.
Как изглежда един ден от живота ви като EB изследовател?
Типичният ден включва добра комбинация от различни дейности. Аз правя лабораторна работа, както и ръководя лабораторни студенти и персонал. Една от основните ни техники е клетъчната култура, където ние отглеждаме клетки от дихателните пътища на пациент с EB в чинии в лабораторията. Това ни позволи наистина да се задълбочим в процесите, които се случват в EB дихателните пътища и да тестваме нашите потенциални терапии. Ние също прекарваме време в анализиране на данни, срещи с нашите сътрудници, четене на най-новата работа на други в областта на EB и писане на наши собствени изследвания за публикации (като този) или презентации. Освен това прекарвам време в писане на предложения за безвъзмездни средства, за да поддържам финансирането за нашите изследвания на ЕБ.
Как си почивате, когато не работите по EB?
Обичам футбола, но съм фен на Бирмингам Сити, така че не съм сигурен, че мога да нарека това релаксиращо. Аз също обичам да тичам и пробяга Лондонския маратон 2022 г. с екипа на DEBRA!
Какво означават тези думи:
Възпаление = естествен процес, който довежда имунните клетки до част от тялото и ги кара да започнат активна борба с всякакви микроби
Клетъчна терапия = поставяне на нови, здрави клетки в тялото, за да замени или поправи увредените
Генна терапия = поставяне на работещи гени в клетките, за да заменят липсващите или счупените