ART-EB – Развитие на пренасочени терапии за EB
Това клинично изпитване ще набере възрастни във Великобритания с потвърдена диагноза на всякакъв вид ЕБ от 2026 г.Моля, говорете с вашия лекар, специализиран в езофагоцитоза, ако имате интерес да участвате.
Д-р Су Луин ще ръководи този проект в Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) и King's College London (KCL). Проектът ще започне през ноември 2025 г., а набирането на пациенти ще започне в началото на 2026 г., първоначално за имунно профилиране, последвано от откриването на лекарственото изпитване, което очакваме в началото на 2027 г.
ART-EB ще използва иновативен подход към клиничните изпитвания, който позволява едновременното тестване на множество лекарства. Тъй като лекарствата, използвани в проучването, вече са одобрени за употреба при други състояния, изпитването може да започне във фаза 2, която ще включва следното:
- Набраните пациенти ще бъдат подбрани с едно от до три лекарства. Това ще бъде решено въз основа на резултатите от кожна биопсия, която ще бъде тествана за различни молекули, участващи във възпалението.
- След това проучването ще тества кои от лекарствата са ефективни за намаляване на възпалението и подобряване на здравето на кожата.
- Всички лечения, които не работят, ще бъдат извадени от изпитването и заменени с ново лекарство, а всички обещаващи лечения ще преминат към следващия етап (фаза 3), за да бъдат тествани върху повече хора. Това ще помогне да се потвърдят ползите и дали са по-добри от настоящите лечения.
ПОВЕЧЕ ИНФОРМАЦИЯ, КОЯТО ТРЯБВА ДА СЛЕДВАТЕ, СЛЕД КАТО ЗАПОЧНЕ НАБИРАНЕТО НА ПЕРСОНАЛ
Участието на членовете през 2023 г. помогна за оформянето на този проект:
Между септември 2022 г. и март 2023 г. около 20 членове на DEBRA се срещнаха с д-р Су Лвин в серия от три фокус групи. Членовете се запознаха с предложеното от д-р Лвин проучване ART-EB, общите цели, амбиции и дизайна на проучването. Те също така имаха възможността да допринесат за дизайна на проучването, използвайки житейския си опит, за да съветват д-р Лвин.
По-специално, членовете на DEBRA консултираха относно:
- честотата на предложените болнични прегледи и въздействието на това пътуване върху участниците
- апетитът за инжектиране на биологични препарати у дома
- доколко приемливи са предложеният брой и размер на кожните биопсии и други процедури
- желанието на децата да участват в обучението
- честотата на участие от предложения панел от пациенти
- общите ползи от проучването за общността на EB
Членовете на DEBRA, участващи в това сътрудничество преди кандидатстване, бяха много положителни относно стойността на проучването, както и относно дизайна му.