Лечение на JEB с ламининов протеин

Срок 2025 г.

Водещ изследовател: Д-р Матю Кейли е старши преподавател по клетъчна биология (Blizard Institute) с повече от десетилетие опит в изследване на кожата, матрична биология и генериране на in vitro модели на кожа. В момента той провежда предклинични изпитвания, фокусирани върху редица различни кожни заболявания, включително JEB.

Съизследователи: Д-р Емануел Роньони е старши преподавател в Blizard Institute, QMUL. По време на своята докторска степен той се фокусира върху подтипа KEB, където разкрива нова функция на интегрин-свързващия протеин Kindlin-1 за хомеостазата на епителните стволови клетки. Той допълнително се специализира в изследване на кожата, изследвайки как различните субпопулации от дермални фибробласти се организират и си влияят по време на развитието и зарастването на рани в лабораторията на проф. Фиона Уат (KCL). Използвайки технологии за секвениране в целия геном, иновативни 2D/3D културни платформи и трансгенни/болестни модели на кожата, неговата група сега разкрива молекулярните механизми и последиците от хетерогенността на фибробластите върху здравето и заболяванията на кожата.

Сътрудници: Биоламина.

„Нашият подход има потенциал за бързо лечение на мехури и възстановяване на здравето на кожата, подобряване на качеството на живот и оцеляване, особено на по-млади пациенти, при които други лечения не са приложими.“

– Д-р Матю Кейли

Заглавие на безвъзмездната помощ: Лечение на JEB с рекомбинантен ламинин 332

Няма лек за JEB, лечението на заболяването се фокусира върху управлението на мехурите, контролирането на инфекциите и предотвратяването на усложнения. В основата на заболяването е загубата на протеина ламинин-332 от кожата. Ако можем да възстановим ламинин-332, можем да ускорим заздравяването на рани и да възстановим по-здрава кожа при пациенти с JEB, подобрявайки тяхното оцеляване. Нашите данни показват, че добавянето на синтетичен ламинин-332 има потенциала да облекчи симптомите на заболяването JEB.

Този проект се фокусира върху идентифицирането на най-добрите методи за доставяне на ламинин-332 в кожата на пациенти с JEB за ефективно възстановяване. Използвайки нашия уникален предклиничен модел JEB, ние ще тестваме различни методи за доставяне, инжекции, които биха били от полза за кожата без мехури, но лесно повредена, и локален гел, който ще е от полза за кожата с мехури. Ще генерираме данни, показващи колко широко разпространено е нашето възстановяване на ламинин, колко дълго продължава и ще демонстрираме ефекта върху структурата на кожата и заздравяването на рани.

За този проект тясно си сътрудничим с шведската компания BioLamina, която е специализирана в производството на ламинини за научна и клинична употреба. Ако нашите предклинични тестове са успешни, това уникално партньорство ще ни позволи да придвижим тази работа бързо напред към пациента. Добавянето на синтетичен ламинин-332 може да не е лечебно лечение, но нашият подход има потенциал за бързо лечение на мехури и възстановяване на здравето на кожата, подобряване на качеството на живот и оцеляване, особено на по-млади пациенти, при които други лечения не са приложими.

Junctional epidermolysis buloza (JEB) е рядко генетично кожно заболяване, което води до широко разпространено образуване на мехури и нарушена способност за заздравяване на рани на кожата, нашата най-важна защитна бариера. Това се дължи на загубата на жизненоважни протеини, които закотвят външния слой на кожата към останалата част от тялото. Най-тежката форма, JEB тежка, се причинява от пълна загуба на една от частите на ламинин-332, ключов компонент на тази закрепваща структура. Почти всички бебета, диагностицирани с тази форма на JEB, умират преди втория си рожден ден поради неправилно функционираща кожа. Пациентите с JEB имат лошо зарастване на рани и развиват дебела излишна ранева тъкан в съществуващи рани, които не успяват да зараснат, което увеличава риска от отравяне на кръвта (сепсис). Поради степента на раните, този тежък подтип на ЕБ е изключително болезнен.

Досега няма ефективни лечения за спиране или излекуване на това смъртоносно кожно заболяване. В сътрудничество с BioLamina предлагаме да тестваме дали синтетичен ламинин (произведен от BioLamina) е в състояние да подобри заздравяването на рани и да предотврати появата на мехури по кожата в нашия модел JEB. Ще тестваме различни начини за доставяне на ламинин в кожата (Цел-1), ще определим колко дълго остава в кожата (Цел-2) и дали подобрява здравината на кожата (Цел-3) и зарастването на рани (Цел-4). Нашата цел е да подобрим кожата на пациентите с JEB, да подобрим заздравяването на рани и следователно да намалим риска от инфекции, които могат да доведат до сепсис и преждевременна смърт.

Срок 2025 г.