Юг (2013)

Хората с рецесивна дистрофична булозна епидермолиза (RDEB) често развиват вид рак на кожата, наречен плоскоклетъчен карцином (SCC), по причини, които не разбираме напълно. Този рак е животозастрашаващ и представлява сериозен проблем за пациентите с RDEB. Важен двигател, който кара клетките да се размножават при няколко вида рак, е молекула, наречена P olo - Like Kinase 1 (PLK1). Тя действа като ускорител на автомобила, за да ускори растежа на тумора. Тази изследователска група, работеща с предишно финансиране от DEBRA, е показала, че PLK1 действително действа като двигател при SCC при пациенти с RDEB и че инхибирането на действието на PLK1 убива кератиноцитите на SCC (най-често срещаният тип клетки в най-външния слой на кожата). Това инхибиране може да се разглежда като сваляне на крак от педала на газта и натискане на спирачката в колата! Важно е, че това се случва, без да се засягат нормалните кожни клетки. Много съединения са способни да инхибират PLK1 в лабораторни условия при експериментални условия. Следващото предизвикателство е да се намери едно или повече, които са ефективни, но безопасни за употреба при пациенти и действат без вредни странични ефекти. Като част от това предизвикателство, проектът имаше за цел да скринира панел от осем налични PLK1 инхибитора, за да открие този(ите), който(ите) може(ат) да бъде(ат) ефективен(и) при плоскоклетъчния карцином (SCC) от пациенти с RDEB. Това беше направено първо в епруветка, а след това в лабораторен модел.

Проучването идентифицира три потенциално полезни съединения, които убиват раковите клетки от това изследване. Едното не беше достатъчно специфично за PLK1, но изследователската група се надява да доразработи други две съединения, за да ги доведе до клинична употреба за лечение на RDEB SCC през идните години.

Д-р Андрю Саут

Д-р Андрю Саут е доцент в университета Томас Джеферсън, Филаделфия. Основните му интереси са разбирането на събитията, които водят до развитието и прогресията на плоскоклетъчен карцином, особено тези видове рак, възникващи при пациенти, живеещи с рецесивна дистрофична булозна епидермолиза. Д-р Саут е работил в институции със силна история на изследване на булозна епидермолиза, в Лондон, Шотландия и сега Филаделфия, и се е ангажирал да намери лекове за тази опустошителна група заболявания чрез прилагане на основни научни изследвания.