Повторно използване на статини за RDEB рак на кожата

Срок 2025 г.

Изследовател по този проект беше награден за „Най-добра устна презентация“ на Дните на науката на Австрийското дружество по дерматология и венерология на 23-25 ​​януари 2025 г. 

Прочетете повече тук

Водещ изследовател:

Д-р Роланд Заунер участва в няколко проекта със специфичен фокус върху биоинформационния анализ и интерпретация на различни данни от омика. Той установи настоящия подход за изчислителен скрининг на лекарства (Заунер и др. 2022 г), което формира основата на този проект.

Съизследователи:

Професор Верена Уоли, ръководител на групата и заместник-ръководител на изследванията в EB House, има дългогодишен интерес към разработването на терапии, базирани на малки молекули, които са насочени конкретно към биологията на EB. Тя има доказан опит в повторното използване на лекарства, както и няколко клинични проучвания, проведени с пациенти с ЕБ.

Д-р Кристина Гутман-Грубер е ръководител на група в EB House Austria. Тя има богат опит в работата в областта на изследванията на ЕБ със специален фокус върху биологията на ЕБ тумора, заздравяването на рани и ЕБ микробиома.

Д-р Соня Дорфер е участвала в концептуализацията и създаването на проекта.

„Нашата основна цел в този проект е да изследваме и оценим ефикасността на лекарствата от клас статини при забавяне на растежа и/или елиминирането на туморни клетки. Нашият избор да дадем приоритет на повторното използване на вече одобрени лекарства пред скрининга за нови, патентовани лекарства е ориентиран към пациента и е мотивиран от спешната нужда от допълнителни терапевтични възможности за лечение на RDEB-тумори, тъй като използването на съществуващи лекарства позволява ускорен процес на изследване. ”

– Д-р Роланд Заунер

Заглавие на безвъзмездната помощ: Проучване на потенциала за повторно използване на статини за лечение на силно агресивни RDEB-тумори.

В допълнение към вече значителната тежест за пациентите с RDEB, една от сериозните и животозастрашаващи последици е високият риск от развитие на особено агресивна форма на рак на кожата. Тъй като в момента има много ограничени терапевтични възможности, хирургичното отстраняване на засегнатата тъкан често е единствената възможност за лечение при бързо прогресиращи тумори. Трагично е, че туморите с агресивна прогресия често също изискват ампутация (до 42%, Tang et al 2021). Следователно има спешна необходимост да се намерят нови начини за ефективно лечение на RDEB тумори и спиране на тяхното прогресиране. Фактът, че RDEB е рядко заболяване, прави предизвикателство разработването на нови лечения с конвенционални средства, тъй като индустриалните изследвания обикновено отнемат десетилетия и струват стотици милиони лири. Неотдавнашните усилия за генетични пръстови отпечатъци на RDEB тумори ни позволяват да използваме нови технологични подходи, за да намерим нови приложения за съществуващи лекарства – процес, известен като „преназначение на лекарства“. Това представлява вълнуваща възможност за по-бърз, по-безопасен и по-евтин подход за идентифициране на вече одобрени лекарства, които могат да бъдат ефективни в борбата с рака при пациенти с RDEB. В настоящия ни проект предвиждаме да използваме статини – клас лекарства, които са известни и използвани от десетилетия за лечение на висок холестерол. Нашата работа ще идентифицира клиничната полза от статините за спиране на растежа на тумора и ще предостави основни данни за насърчаване на клинично изпитване. Не само, че пациентите с RDEB в крайна сметка ще се възползват от това проучване за доказателство на концепцията, но също така ще предостави допълнителна представа за специфичните патомеханизми, които RDEB туморите използват и ще мотивира по-нататъшни усилия в рамките на изследователската общност.

Настоящата липса на одобрени възможности за лечение извън хирургическата ексцизия за насочване към силно агресивни плоскоклетъчни карциноми (SCC), възникващи при пациенти с рецесивна дистрофична булозна епидермолиза (RDEB), изисква иновативни схеми за разработване на лекарства. В нов подход, използващ изчислителен скрининг на лекарства, използващ наличните данни за генна експресия, е разкрит потенциален антитуморен ефект на лекарства от клас статини. Като се има предвид, че статините са одобрени от регулаторните органи (EMA, FDA) за понижаване на холестерола и като цяло се понасят добре, те предлагат незабавна, безопасна и евтина възможност за повторно използване. За да предоставим солидна обосновка за разглеждане на повторната употреба на статини като възможност за лечение на RDEB тумори, ние предлагаме проучване за доказателство на концепцията, което ще предостави фундаментални и основни предклинични данни.

Срок 2025 г.