Пренасочване на дупилумаб за лечение на сърбеж при всички типове ЕВ

40 души са включени в това проучване. 23 от тях вече са завършили 8 седмици без дупилумаб, за да се определи изходна линия за симптомите, и 16 седмици инжекции с дупилумаб. През нощта участниците носят специално разработен сензор за сърбеж, за да засекат чесане, за което може да не са наясно, и съобщават за своите преживявания на сърбеж и болка. Предварителните резултати показват значително намаляване на сърбежа и болката, дължащи се на инжекциите с дупилумаб. Финансирането от DEBRA UK за пътни разходи за допълнителни участници означава, че проучването е на път да предостави значителни доказателства за повторното използване на дупилумаб за лечение на еритематозен бубрег.

Проф. Ейми Палер, доктор по медицина, е детски дерматолог и клиничен изследовател. Тя е председател на катедрата по дерматология и директор на Центъра, базиран на ресурси за кожна биология и заболявания, Северозападен университет, Чикаго, САЩ.

„Участието в клинични изпитвания е трудно и непосилно без пътни средства за хора, които живеят на значителни разстояния. Като помага за компенсиране на разходите за пътуване, това разширява потенциалния пул за набиране на персонал, предоставя допълнителна възможност за лечение на пациенти с ЕБ в Съединените щати и гарантира, че ще имаме подходяща мощност да оценяваме данните за значимост.

– проф. Ейми Палер

Заглавие: Подкрепа за пътуване на пациенти за клинично изпитване на Dupilumab за сърбеж

Това приложение покрива разходите за пътуване на пациенти с ЕБ в Съединените щати до Чикаго за участие в клинично изпитване за изследване на ефекта на дупилумаб върху сърбежа. Проучването включва: A) 8-седмичен период на наблюдение, по време на който се събират реакции на сърбеж и генерирани от сензори обективни данни за одраскване/сън (средната стойност е изходната); Б) 16-седмично лечение с дупилумаб, по време на което се измерва сърбежът; и C) дългосрочен период на удължаване за тези, които отговарят с най-малко 2 точки в резултата за пиков сърбеж (минимален клиничен отговор). Първичната крайна точка е >50% от пациентите, постигащи намаление с >2 пункта при най-лошия сърбеж NRS (минимално значимо намаление). Тестваме дали намаленият сърбеж подобрява съня и качеството на живот и дали въздействието е свързано с нивата на еозинофилите и IgE. Естествената история на заболяването сърбеж се улавя по време на периода на наблюдение. Междувременно с 9 с ЕБ, завършващи 16-те седмици на дупилумаб, повечето пациенти са постигнали намаляване на сърбежа с >2 на 16 седмици и 45% >4 точки. Резултатът за активност на EB беше намален с 20% и при няколко беше драматичен. Подобрение се наблюдава при всички подтипове на ЕБ. По-високият изходен IgE се свързва с по-бързо, но не и крайно намаляване на сърбежа. С тези окуражаващи резултати се надяваме да добавим още 15 пациенти с ЕБ и да потърсим средства, за да поканим пациенти извън Чикаго да участват. Не е одобрен бюджет за пътуване в първоначалното инициирано от изследователя проучване, финансирано от Regeneron (предоставяне на лекарства и други разходи за проучване, но не и оценки на пътуване или механизъм).

Сърбежът е основен проблем за повечето хора, засегнати от булозна епидермолиза (ЕБ), и допринася за лошото качество на живот. Дупилумаб е лекарство, което се прилага чрез инжектиране на хора на възраст от 6 месеца за екзема и има отличен профил на безопасност. Дупилумаб може да бъде полезен при неалергични заболявания, включително като повлиява сърбежа.

Изследваме ефекта на дупилумаб върху сърбежа и болката при еритематозен бъбречен склероз (EB). Използваме два подхода за измерване на сърбежа: докладване от пациент/родител за сърбеж и иновативен сензор, който обективно улавя колко силен е сърбежът, както и колко дълги и колко събития на сърбеж има. Също така измерваме дали използването на дупилумаб за сърбеж може да намали рисковете от кожни инфекции от разчесване и да подобри съня. Това проучване, проведено в Северозападния университет, включва 40 участници от юни 2023 г. То се състои от три периода: Част А (наричано още базово наблюдение в продължение на 8 седмици) и Част Б (16-седмично лечение с дупилумаб). Респондерите могат да продължат към Част В, която представлява 88-седмично удължаване на лечението с дупилумаб. Най-важната ни крайна точка беше намаляването на сърбежа от изходното ниво (8 седмици без прилагане на дупилумаб) до последните 8 седмици от лечението с дупилумаб през 16-те седмици. По време на периода на наблюдение и по време на 16-седмичното лечение, участникът носи сензор за сърбеж през нощта. Този сензор за сърбеж е устройство, разработено в Northwestern; той се прикрепя към доминиращата ръка и е способен да предава безжично информация за чесане (улавяйки както движението на пръстите, така и звуците от чесане/триене), както и за съня и качеството на съня. Лесно се използва у дома под ръкавица. Използването на сензор за сърбеж при пациентите в това проучване ни позволява да сравним това, което пациентът съобщава, и какво всъщност се случва през нощта, когато човекът не е напълно наясно с чесането. Наличните данни за повече от половината пациенти ясно показват значително намаляване на сърбежа и болката с дупилумаб, включително драматични ефекти върху кожата и качеството на живот при някои хора. Интересното е, че сензорът, носен през нощта, е успял да покаже, че някои не са наясно с степента на чесане през нощта, което допринася за травма на кожата.

Към днешна дата 23 души с EB са завършили първите 16 седмици от лечението с дупилумаб и клинично значимо подобрение в най-силния сърбеж е наблюдавано при 65%, като 61% са продължили в дългосрочното удължаване; само 10 души досега са завършили една година, но намалението на сърбежа се е запазило. За тези, които са преминали пълните 16 седмици, средното намаление на най-силния сърбеж и най-силната болка е било клинично значимо. Участието в клинични изпитвания често е трудно за пациенти, които живеят на значителни разстояния от мястото на изпитването. Ограничихме личните посещения до 4 пъти през 2-те години, а грантомът от DEBRA UK компенсира разходите за пътуване, разширявайки потенциалния набор от пациенти и предоставяйки допълнителна възможност за лечение на пациенти с EB в Съединените щати. (От доклада за напредъка за 2025 г.)