Напред към съдържание

Таблетки за псориазис, преназначени за EBS

Проучване, използващо понастоящем лицензирано лечение за псориазис, което се очаква да намали симптомите на образуване на мехури при тежка EBS при възрастни и деца.

Изображение на д-р Кристин Киаверини.

Д-р Кристин Киаверини работи в Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Франция по този проект, за да започне повторното използване на таблетки, които в момента се използват за лечение на псориазис. Двадесет души на възраст шест години или по-големи, чиято тежка EBS причинява най-малко четири нови блистера на ден, ще бъдат предложени таблетки апремиласт. Проучването ще продължи двадесет седмици за всеки човек: след първоначален скрининг те ще приемат таблетките в продължение на осем седмици, ще спрат за четири седмици, след което ще приемат таблетките отново за още осем седмици. Резултати като образуване на мехури, болка, сърбеж и качество на живот ще бъдат измерени по време на периоди със и без лечение и ще бъдат сравнени. Положителните резултати ще подкрепят следващата стъпка от плацебо контролирано клинично изпитване.

 

За нашето финансиране

 

Ръководител на изследването Д-р Кристин Киаверини
Институция Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Франция
Видове ЕБ EBS
Участие на пациента Двадесет души на шест и повече години с EBS
Сума на финансиране €157,670
Дължина на проекта 2 години
Начална дата 18 юни 2024
Вътрешен ID на DEBRA GR000008

 

 

Детайли на проекта

Д-р Киаверини представи актуална информация за проекта на Members' Weekend 2024:

Д-р Кристин Киаверини е дерматолог в болница Archet 2 Hôpital, Ница. тя публикува предварителни резултати за лечение на EBS с апремиласт през 2019 г които са докладвани в a статия на обикновен език.

Съизследователи: д-р Еманюел Бура; Проф. Кристин Бодемер, д-р Кристин Лабрез-Хотие, проф. Жулиет Мазереу.

„Целта на това проучване е да се оцени ефикасността и поносимостта на апремиласт, имуномодулираща терапия, която вече се използва за псориазис и болест на Becet, за лечение на пациенти с тежка EBS на възраст над 6 години.“

– Кристин Киаверини

Заглавие на безвъзмездната помощ: GEBULO. 20-седмично многоцентрово, отворено проучване, оценяващо ефикасността и безопасността на Apremilast (Otezla®) при пациенти на възраст > 6 години с генерализиран EB симплекс.

Булозна епидермолиза симплекс се характеризира с чупливост на кожата и лигавицата. Тежката форма (EBS-sev) е свързана със значителна заболеваемост и промяна в качеството на живот, както
при деца и възрастни. Понастоящем няма специфично лечение за EBS. Наскоро показахме, че пациентите с EBS-sev имат клинични белези на възпалително кожно заболяване
и че специфичен възпалителен път, Th17 имунният отговор, изглежда участва в появата на кожни лезии. Въз основа на тези данни, ние лекувахме с апремиласт (лечение за псориазис с анти-TH17 ефект) 4 възрастни с EBS-sev. Наблюдава се драматично и дълготрайно намаляване на броя на мехурите с приемлива поносимост за 3 пациенти.

Поради това предлагаме да се проведе 20-седмично многоцентрово отворено проучване за оценка на ефикасността и безопасността на апремиласт при пациенти на възраст ≥ 6 години с EBS-sev.

Планирахме да включим 20 пациенти с доминиращ KRT5/14 EBS-sev и поне 4 нови блистера на ден.

Основната цел е да се опише:

  • ефикасността на апремиласт през 3-те периода на проучване, подобно на проучване при тези пациенти.

Вторичните цели са да опишат:

  • безопасността на лечението с апремиласт през периода на изследването.
  • развитието на мерките за ефикасност и здравни резултати в рамките на всеки период на изследване.

Изследването се състои от 4 периода:

  • период 1: Период на скрининг.
  • период 2: Първи период на лечение (седмица 0 до 8).
  • период 3 : Без период на лечение (седмица 8 до 12).
  • период 4 : Втори период на лечение (седмица 12 до 20).

Срок 2024 г.