Напред към съдържание

Хикерсън 1 (2019)

Разработване на инструмент за оценка на чупливостта на кожата

За нашето финансиране

Ръководител на изследването Д-р Робин Хикерсън
Институция Отдел по биологична химия и откриване на лекарства, Училище по науки за живота, Университет на Дънди
Видове ЕБ Всички
Участие на пациента N / A
Сума на финансиране £38
Дължина на проекта 4 години
Начална дата 01/09/2015
Крайна дата 2019

Детайли на проекта

На този проект беше предоставено финансиране за разработване на инструмент за оценка на крехкостта на кожата за получаване на обективни клинични крайни точки. Тези клинични крайни точки са значимо измерване, което помага да се картографира появата на конкретно заболяване или състояние. В този случай това ще бъде за пациенти с всички видове ЕБ, както и други разстройства с образуване на мехури, тъй като има голямо изискване за необходими изследвания в тази област.

Екипът в Дънди е проектирал устройството, което ще позволи на клинициста да измерва обективно и възпроизводимо множество променливи, свързани с минималното количество травма, необходимо за образуване на мехур. Целите бяха: (1) оптимизиране на текущия дизайн; (2) добавете оптиката, необходима за измерване на промени в кожата, които са неоткриваеми с око; (3) тествайте устройството върху контролни и ЕБ пациенти доброволци; и (4) да получи етично и регулаторно одобрение.

Клиничните крайни точки, които се извършват от дерматолог, като броя и размера на мехурите, се считат за субективни измервания. Събирането на данни за обективни клинични крайни точки обаче е трудно осъществимо. Инструментът ще събира данни за процеси в кожата, които са били подложени на образуване на мехури, чрез извършване на специален вид изобразяване на кожата, която е подложена на триене, така че да открие всякакви промени (напр. оксигенация, разкъсване на кератиноцит), които предшестват макроскопско образуване на мехури .

Инструментът ще бъде създаден, тестван и валидиран както върху здрави доброволци, така и върху пациенти с EBS доброволци. Чрез идентифициране и валидиране на тези обективни клинични крайни точки, той ще предостави данни в подготовка за клинични изпитвания в EBS.

Д-р Робин Хикерсън

Главна снимка на Робин Хикерсън, усмихната на камерата

Основното изследване на Робин Хикерсън се фокусира върху откриването на лекарства за редки генетични кожни заболявания. Основна част от тази програма е фокусирана върху терапевтичните средства, базирани на нуклеинова киселина – по-специално разработването на стратегии за предоставяне на тези потенциални терапевтични средства. Нейният екип е разработил нови и най-съвременни продукти ех vivo модели на човешка кожа, необходими за оценка на доставката и ефикасността. С програмите, фокусирани основно върху антисенс терапевтиката чрез партньорство с WAVE Life Sciences, основната цел е тези молекули да бъдат доставени в клиниката през следващите няколко години.

В допълнение към терапевтичните средства, базирани на нуклеинова киселина, д-р Хикерсън също се интересува от разработването на малки молекули за лечение на генетични кожни заболявания. За тази цел нейният екип е ангажиран в три съвместни проекта с отдела за откриване на лекарства и Националния център за фенотипен скрининг, и двата в рамките на университета.