Усъвършенстване на преназначени терапевтични средства за булозна епидермолиза (ART-EB)

Срок 2026 г.

Д-р Су Луин е старши научен сътрудник в King's College London (KCL) и почетен консултант дерматолог в Института по дерматология „Сейнт Джонс“, към NHS Foundation Trust към болниците Guy's and St Thomas. Д-р Луин има опит в разработването и клиничното приложение на генни/клетъчни терапии за EB и, напоследък, за псориазис. Тя е посветена на транслационни изследвания, които имат пряка полза за пациентите.

„Чрез повторното използване на биологичните препарати при еритематозу на БЕ, ще намалим разходите, времето и рисковете, като заобиколим дългия процес на разработване на лекарства; и ще ускорим употребата им за еритематозу като част от рутинните клинични грижи в Националната здравна служба (NHS). Освен това, за разлика от локалните лечения, биологичните препарати са инжекционни лечения, които засягат цялото тяло, а не участъци от кожата, засегнати от еритематозу.“

– Д-р Су Мар Луин

Заглавие: Усъвършенстване на преназначени терапевтични средства за булозна епидермолиза (ART-EB)

Булозната епидермолиза (БЕ) е наследствено, нелечимо състояние на крехка кожа с опустошително въздействие върху пациентите и техните семейства. Знаем много за генетиката на БЕ, но много малко за това как имунните сигнали, наречени цитокини, причиняват възпаление на кожата, което допринася значително за прогресията на заболяването. По-доброто разбиране на ролята на цитокините при БЕ ще помогне за идентифициране на съществуващи лекарства, насочени към цитокини, известни като биологични (и биоподобни), които могат да потиснат възпалението и да подобрят заздравяването на раните. Биологичните препарати се използват широко в Националната здравна служба (NHS) за лечение на често срещани възпалителни кожни заболявания като псориазис и екзема. Чрез повторно използване на биологични препарати при БЕ, ще намалим разходите, времето и рисковете, като заобиколим дългия процес на разработване на лекарства; и ще ускорим използването им за БЕ като част от рутинните клинични грижи в NHS. Освен това, за разлика от локалните лечения, биологичните препарати са инжекционни лечения, които засягат цялото тяло, а не участъци от кожата, засегнати от БЕ, и следователно биха могли да предотвратят появата на нови рани.

Предлагам програма за биологично пренасочване, Основен изследователски приоритет на DEBRA, чрез 3 цели: [1] Имунно профилиране за идентифициране на ключови цитокини във всички видове ЕБ в мащабно проучване и прегрупирането им като „имунни“ видове ЕБ; [2] Клинично изпитване с нискорисково, ефикасно и рентабилно, многораменен, многостепенен Ще бъде проведен (MAMS) дизайн, при който пациенти с всички видове EB ще бъдат разпределени към едно от три лекарства, насочени към цитокини, въз основа на техния имунен тип; и [3] NHS Commissioning (Въвеждане в експлоатация), при който ще получа одобрение за употребата на лекарства, идентифицирани от клиничните изпитвания като ефективни при EB, чрез процес, наречен специализирано възлагане в експлоатация, така че те да могат да се използват като част от рутинните клинични грижи в NHS.

До края на предложения проект очаквам да съм идентифицирал/а и упълномощен до три ефективни биологични/биоподобни лекарства с преработено предназначение за лечение на еритематозен бъбречен бъбрек (ЕБ). Моята визия е един ден хората с ЕБ да получават персонализирано лечение, използващо комбинация от генни/клетъчни терапии и лекарства с преработено предназначение. 

Срок 2026 г.