Науката зад клиничните изпитвания на EB
Научете повече за науката зад клиничните изпитвания на EB по-долу или изтеглете нашата брошура.
Какво представлява клиничното изпитване за ЕБ?
Клиничното изпитване е планиран начин за предоставяне на лекарство или лечение на хора, живеещи с булозна епидермолиза (ЕБ), преди да е доказано, че е ефикасно. Клиничните изпитвания за ЕБ са жизненоважни, за да се предоставят доказателства, че чисто нови или пренасочени лечения ще бъдат безопасни (изпитвания фаза 1 и 2) и ефективни (изпитвания фаза 2 и 3) за намаляване на симптомите на ЕБ, като болка и сърбеж. Събирането на тези доказателства означава предоставяне на лечението, редовни проверки на хората в изпитването относно техните симптоми и евентуални странични ефекти, и накрая публикуване на резултатите в рецензирано научно списание.
Присъединяване към клинично изпитване за ЕБ
DEBRA UK предоставя финансиране на лекари, провеждащи изпитвания, но не носи отговорност за провеждането им и не може да препоръча присъединяване към такова. Лекарят, специализиран в енцефалопатия Блек (EB), в семейството може да помогне на хората с EB да се включат в подходящо изпитване, ако желаят, но никой не трябва да бъде принуждаван да участва. Рисковете и ползите трябва да бъдат ясно обяснени с възможност за задаване на въпроси, след което да се подпише формуляр за съгласие. Във всеки момент от клиничното изпитване участниците могат да решат да спрат участието си, без да посочват причина или обяснение, дори след подписване на формуляри за съгласие.
Клиничните изпитвания набират определен брой хора със специфични симптоми на еритематозен бъбречен склероз (EB) и предлагат лечение за определен период от време. Началният час за всеки човек често е разпределен, така че например изпитване, което включва лечение в продължение на 8 седмици, може да отнеме значително повече от 8 седмици за завършване от всички участници. След приключване на лечението често има последващ преглед за проверка на симптомите и завършване на клиничното изпитване. Когато всички участници са завършили изпитването, резултатите могат да бъдат сравнени.
Изследванията могат да бъдат клинични, предклинични или неклинични
Клиничното изпитване обикновено изисква посещение в болница или клиника и включва лекар или медицинска сестра, които извършват прегледи, прилагат лечения, задават въпроси и евентуално вземат кръвни проби или кожни биопсии. Хората могат да се включат в клинично изпитване за EB, за което отговарят на условията, само като говорят със своя лекар или медицинска сестра, специализирани в EB, и могат да разберат преди да започнат какво ще включва. За предклинични изследвания в лабораторията лекарите могат да поискат от някого с EB разрешение да използва проби като кръв, ДНК или кожни биопсии.
За изследвания, проведени на компютри, за да се разбере повече за енцефалопатията, лекарите могат да поискат от хора с енцефалопатия разрешение да използват информация, запазена в техните цифрови досиета.
Хората с опит в живота с ЕБ могат също да изберат да участват в неклинични изследвания, без да е необходимо да преминават през своя лекар, специализиран в ЕБ. Това може да включва въпросници и семинари, които да предоставят информация за симптомите на ЕБ или да помогнат за насочване на посоката на изследването, наречено „Участие на пациентите и обществеността“ (PPI). Информационните листове за неклиничните изследвания съдържат името на водещия изследовател и логото на неговия университет или болница, за да се посочи, че изследването е одобрено от неговата етична комисия. Това е важно, защото всеки може да разпространи анкета, без да е част от официална изследователска институция, а информацията, предоставена от участниците, не винаги е добре защитена или да допринася за качествено изследване.
Кой може да се включи в клинични изпитвания на EB?
За всяко клинично изпитване на EB ще има различен набор от „критерии за допустимост“. Те могат да включват:
- на определена възраст и пол
- с определен, генетично диагностициран тип ЕБ или дори специфична генетична промяна
- да можете да посещавате конкретен център или клиника
- с определени симптоми на ЕБ до определено ниво на тежест
За да се предоставят доказателства, че леченията са безопасни и ефективни, за да бъдат предлагани на всеки с ЕБ, участниците в клиничните изпитвания трябва да включват мъже и жени от различен произход.
Ползи и рискове от участие в клинично изпитване за ЕБ
Потенциална полза може да бъде изпробването на нещо ново, което би могло да подобри симптомите. Много проучвания обаче ще имат „контролна група“ от участници, които не получават новото лечение и действат като сравнителна група, за да се види дали тези, които получават новото лечение, наистина ще се повлияят добре. Възможно е също така новото лечение да не помогне изобщо или дори да влоши симптомите.
Допълнителните или по-дълги медицински прегледи може да означават повече контакти със здравни специалисти, възможност за директен разговор с изследователи и възможност за допълнителни здравни прегледи. Това може да помогне на човек, живеещ с еритематозен бъбречен склероз, който иска да научи повече за състоянието и симптомите си, както и за текущата работа, да търси активно лечение. Това обаче може да означава и повече време, прекарано в клиника, и потенциално допълнителен дискомфорт, ако се вземат допълнителни проби за изследване.
Може да е положително овластяващо и удовлетворяващо да помагаш в разработването на бъдещи лечения за ЕБ и да виждаш важността на участието. Въпреки това, ако бъдеш помолен да се съсредоточиш върху симптомите и преживяванията си, свързани с живота с ЕБ, това може да доведе до чувство на тъга или тревожност.
Фази на клиничните изпитвания на EB
Клиничните изпитвания се провеждат в различни „фази“:
Преди началото на клинично изпитванеПредклиничните изследвания се провеждат в лаборатории върху клетки, биопсични проби и животни. Те понякога се наричат „модели“ на EB и се използват, за да се предоставят възможно най-много доказателства, че дадено лечение може да работи безопасно.
В клинични изпитвания фаза 1, малък брой здрави доброволци изпробват различни количества ново лечение, като лекарите и медицинските сестри обръщат голямо внимание на безопасността. Резултатите предоставят доказателства за това каква доза е най-добре да се използва и какви странични ефекти може да причини новото лечение.
В клинични изпитвания фаза 2, новото лечение се прилага на хора, живеещи с EB. Резултатите предоставят доказателства, че хората с EB могат безопасно да приемат новото лечение и дават ранни доказателства, че то може да подобри симптомите на EB.
В клинични изпитвания фаза 3, новото лечение се предлага на по-голяма група хора, живеещи с EB. Резултатите предоставят доказателства, че новото лечение е безопасно за повече хора и подобрява симптомите на повечето хора по-ефективно от съществуващите лечения.
Данните от тези проучвания могат да бъдат използвани от компанията, която произвежда лечението, за да кандидатства за лиценз, който да позволи предписването му на хора, живеещи с еритематозен биполярно разстройство (EB). Ефективността на лицензираното лечение може да бъде оценена спрямо цената му, за да се прецени дали то трябва да бъде предоставяно от NHS.
След като се използва лицензирано лечение, клинични изпитвания фаза 4 може да продължи да проучва текущата безопасност, страничните ефекти и ефективността на лечението, тъй като все повече хора го използват с течение на времето. Това може да предостави повече доказателства за безопасност или да открие странични ефекти, които са редки, засягат само определени хора или се появяват едва години след прилагането на лечението. Всеки, който използва лицензирано лечение в Обединеното кралство, може съобщавайте за странични ефекти, използвайки схемата с жълти карти.
Фаза 2/3 на изпитване на лечение, което вече е лицензирано за употреба при друго състояние, би могло да предостави доказателства за лицензиране на това лечение за еритематозен бубрег. Това се нарича повторно използване на лекарстваСпестява време и пари, тъй като лечението вече е налично, а дозите и страничните ефекти са известни.
Видове клинични изпитвания за ЕБ
Никое клинично изпитване не гарантира, че лечението е безопасно и ефективно за всички, но различните видове клинични изпитвания предоставят по-силни доказателства от други.
Контролирано проучване
Симптомите на хората, получаващи новото лечение, трябва да се сравнят със симптомите на хора в контролна група. Контролната група може да бъде хора, които изобщо не получават никакво лечение, но доказателствата са по-силни, ако получават плацебо лечение, което изглежда, усеща се, има вкус и миризма точно като лечението, но не съдържа тестваната съставка.
Доказателствата са още по-силни, ако хората в контролната група получават най-доброто налично лечение в момента, за да се осигурят доказателства, че новото лечение е по-добро от вече съществуващото.
Сляпо проучване
Изследователите, оценяващи резултатите от клиничното изпитване, не трябва да знаят кой получава лечението и кой не, тъй като това може да ги направи предубедени.
„Едносляпо“ означава, че хората не знаят дали са в лекуваната или контролната група, или че хората, прилагащи лечението, знаят, но хората, оценяващи симптомите си, не знаят.
Доказателствата са по-силни, ако изпитването е „двойно сляпо“. Това означава, че нито участниците, получаващи лечението, нито здравните специалисти, оценяващи симптомите им, знаят кой
е в групата за лечение или контролната група. Аптеката, която приготвя и отпуска лечението, знае в коя група е всеки участник.
В края на клиничното изпитване резултатите от двете групи могат да бъдат сравнени, без изследователите да знаят коя група е коя, преди да бъдат „разслепени“.
Рандомизирано проучване
Хората трябва да бъдат избирани на случаен принцип за лечебната или контролната група. Това обикновено се прави от компютър, който казва на аптеката, предоставяща лечението, в коя група е всеки участник. Това предотвратява изследователите подсъзнателно да поставят хора, които изглеждат сякаш ще се справят добре, в лечебната група или да чувстват натиск да включат някого в лечебната група.
Докладване на резултатите от клиничните изпитвания на EB
Няма гаранция, че резултатите от клинично изпитване ще предоставят доказателства, че ново лечение за еритематозен бъбречен склероз е ефикасно. Изпитването може да покаже, че потенциалното лечение не е безопасно, има твърде много странични ефекти, е твърде трудно за приемане, не помага много или изобщо, или дори влошава симптомите. Резултати като този са ценни и трябва да бъдат публикувани в научни списания такива, каквито са.
Важно е да се предпазят хората с ЕБ, лекарите и изследователите от загуба на време и пари за нещо, което не работи, като го тестват отново в бъдеще.
Ако твърде малко хора завършат клинично изпитване, това няма да предостави убедителни доказателства, че лечението е безопасно или работи. Всякакви промени в симптомите може да се дължат на случайност или да са уникални за малкото хора, които са участвали, и може да не се отнасят за други хора с ЕБ. Статистиците изчисляват колко хора са необходими, за да бъдат резултатите от клинично изпитване „статистически значими“. Статистически значимите резултати вероятно не се дължат на случайност и предоставят приемливи доказателства, че лечението е отговорно за промените в симптомите.
Клинично изпитване може да бъде прекратено преждевременно, ако е твърде трудно да се наберат достатъчно участници или ако се появят неочаквано чести или тежки странични ефекти и това трябва да бъде докладвано. Когато клинично изпитване установи доказателства, че лечението на EB е безопасно и ефективно, резултатите трябва да бъдат публикувани в рецензирани научни списания, така че всеки да може да види точно какво е направено и какви са резултатите. Ако доказателствата са достатъчно силни, лечението може да бъде лицензирано и достъпно за хора, живеещи с EB.
За повече информация, моля, използвайте връзките по-долу
Информация за клинични изпитвания от NHS