Този уебсайт използва "бисквитки", за да Ви предоставим възможно най-добрата практическа работа на потребителите. Информацията за "бисквитката" се съхранява в браузъра ви и изпълнява функции като разпознаване на вас, когато се върнете на нашия уебсайт и помагайки на нашия екип да разбере кои части от уеб сайта ви са най-интересни и полезни.
Преназначение на лекарства за ЕБ
Преназначаването на лекарството е техниката на използване на съществуващо лекарство за ново лечение или медицинско състояние, за което то не е било показано преди.
Това създава вълнуваща възможност за хората с ЕБ и други редки състояния, при които високата цена за разработване на чисто ново лекарство (до £1 милиард на лекарство) и времето за пускане на пазара (10-20 години) често го правят комерсиално непривлекателни за фармацевтичните компании.
За сравнение преназначаването на лекарства обикновено струва до £500k на лекарство и може да отнеме само 2 години.
Вижте графиката по-долу, която сравнява времевата линия за разработване на чисто ново лечение с лекарства с времевата линия за пренасочване на лекарството.
Първоначално клиничните изпитвания се провеждат само върху малък брой хора в случай, че има някакви непредвидени странични ефекти, това е известно като фаза 1. Ако тази фаза покаже, че новото лечение е безопасно, то може да бъде изпробвано върху повече хора със симптоми във фаза 2 изпитване. Въпреки това, ако лечението, което се тества, вече се използва и успешно лекува друго състояние, фаза 1 може да бъде пропусната, тъй като лечението вече е доказано, че е безопасно. Това се нарича повторно използване на лекарства и е ключова част от нашата Стратегия за изследване на EB.
Преназначаването на лекарства е потенциално по-бърз път за осигуряване на ефективни лекарствени лечения за хора с всички видове ЕБ, тъй като не включва стадий 1. Освен това е по-евтино, защото е фокусирано върху клинично тестване на съществуващи лекарства, използвани за успешно лечение на свързани състояния
За EB вече има налични лекарства в рамките на NHS, които успешно лекуват други възпалителни кожни състояния, включително псориазис и атопичен дерматит (тежка екзема), които биха могли значително да подобрят симптомите на EB като образуване на мехури и цялостното качество на живот. За да се докаже ефективността на тези лекарства за лечение на ЕБ обаче е необходимо тестване клинични изпитвания.
Нашата стратегия за изследване на ЕБ дава приоритет на инвестициите в пренасочване на лекарства, за да осигури променящи живота лечения за всеки тип ЕБ.
Като разбират как работи дадено лечение и как се причинява симптом на ЕБ, изследователите на ЕБ могат да идентифицират лечения с потенциал да бъдат преназначени.
Лекарите специалисти могат да предложат на няколко пациенти с ЕБ възможността да опитат лечение „не по предназначение“. Това означава, че има лиценз за лечение на състояние, различно от ЕБ. Те внимателно изучават резултатите и публикуват резултатите си като казус. Въпреки това, за да пренасочите лечение, a клинично изпитване включването на повече пациенти ще трябва да се проведе, за да сме сигурни, че положителните резултати, наблюдавани в първоначално проучване на случай, не се дължат само на случайност.
Доказано е, че процесът на преназначаване на лекарства спасява животи.
Възможно е сами да сте използвали преработени лекарства. Когато започна пандемията от COVID-19, имаше бързане да се пренасочат съществуващите лекарства, които биха могли да помогнат. Лекарите използваха знанията си за вируса, за да изберат лекарства и бяха започнати клинични изпитвания, за да видят дали техните обосновани предположения са верни.
Аспиринът е пример за познато лекарство, което е успешно преназначено. От първоначалната си употреба срещу болка, треска и възпаление, сега се използва в по-ниски дози, за да се намали вероятността от инфаркти и инсулти.
В някои случаи страничните ефекти на дадено лекарство позволяват пренасочване, например Viagra първоначално е разработена за лечение на стенокардия, но често отбелязван страничен ефект доведе до пренасочване за лечение на еректилна дисфункция. Също така, много различни лечения са били успешно преназначени за лечение на рак на гърдата, включително антибиотици, антивирусни средства, лечения за автоимунни заболявания, лекарства за други видове рак и лекарства, използвани първоначално за подпомагане на безплодие.
Други хора, живеещи с редки състояния включително туберозна склероза, алкаптонурия и автоимунен лимфопролиферативен синдром също са се облагодетелствали от изследвания за повторно използване на лекарства и клинични изпитвания, които доведоха до одобрението на съществуващи лекарства за лечение на тези състояния.
Много лекарства имат допълнителни ефекти, което означава, че могат да се използват за лечение на симптоми, различни от тези, за които първоначално са били лицензирани. Когато един от ефектите е намаляване на кожните мехури, възпаление, сърбеж или белези, тези лекарства могат да бъдат особено подходящи за хора с ЕБ.