Напред към съдържание

ЕБ е рядко състояние

ЕБ се класифицира като рядко състояние или заболяване; това означава, че по-малко от 1 на 2000 души (0.05%) ще бъдат засегнати от него. Това също означава, че има значително по-малко специализирани изследователи на ЕБ, отколкото например за рак или сърдечни заболявания. Това също означава, че инвестицията в ново лечение на ЕБ, което може да е от полза само за малък брой хора, е по-трудно за фармацевтичните компании да се оправдае от търговска гледна точка. 

Поради тези причини хората, живеещи с редки заболявания като ЕБ, могат да се възползват значително Repurposing съществуващи лечения. 

Ваксините и леченията за COVID-19 например донесоха огромни печалби, защото толкова много милиони хора са ги използвали. Създаването на ново лечение изисква предварително инвестиране на много пари и фармацевтичните компании планират да върнат тези пари от много хора, използващи лечението. 

Нашата изследователска стратегия взема предвид статуса на ЕБ като рядко състояние. Разбирането на причините за ЕБ и повторното използване на лечения, които вече се използват безопасно от хора с други подобни състояния, е ключова част от нашата стратегия. 

ЕБ е едно от повече от 6000 различни редки състояния, които заедно засягат повече от 1 на 20 души (5%) в Обединеното кралство. Индивидуалните условия са редки, но DEBRA UK е член на организацията Генетичен алианс който обединява хората, живеещи с редки заболявания чрез Редки болести Обединеното кралство проект за усилване на техните индивидуални гласове. 

DEBRA UK е благотворителен партньор на Списание Rare Revolution която има за цел да доведе до драматична и широкообхватна промяна в условията и нагласите за общността на редките болести. 

- Рамка за редки болести на Обединеното кралство изложи споделена визия за подобряване на живота на хората, живеещи с редки болести в Обединеното кралство. През 2022 г. всяка от 4-те нации на Обединеното кралство публикува план за действие, описващ подробно как ще бъдат разгледани тези приоритети: 

В Обединеното кралство над 3.5 милиона души са засегнати от състояния, определени като редки и те могат да бъдат както ограничаващи живота, така и животозастрашаващи. Те засягат най-вече децата и те и техните семейства могат да се сблъскат цял ​​живот с комплексни грижи с огромно въздействие върху образованието, финансовата стабилност, мобилността и психичното здраве. Рамката за редки болести на Обединеното кралство определя значението на предоставянето на възможно най-добрите грижи и подчертава четири приоритета, които трябва да бъдат разгледани в плановете за действие: 

  1. Гарантиране на пациентите да получат по-бързо правилната диагноза 
  2. Повишаване на осведомеността за редките болести сред здравните специалисти 
  3. По-добра координация на грижите 
  4. Подобряване на достъпа до специализирани грижи, лечение и лекарства 

Рамката за редки болести на Обединеното кралство беше подкрепена от a изследване от над 6000 души, засегнати от редки болести, които споделиха своя опит през 2021 г. 

 

Кредит на изображението: Мутация на хибридно лале Дарвин, от LepoRello. Лицензирано съгласно лиценз Creative Commons Attribution-Share Alike 3.0 Unported.