Науката зад достъпа до лечение на EB
За да се гарантира, че всички лечения, предписани за булозна епидермолиза (EB) са безопасни и ефективни, има дълъг процес, включващ научни изследвания и държавно регулиране. Това е жизненоважно, за да могат хората да постигнат добри резултати от лечението и за да има доверие в британската медицина.
Научете повече за науката зад достъпа до лечение на EB по-долу или изтеглете нашата брошура.
Научните изследвания са поредица от процеси, които целят да преодолеят естествените човешки предразсъдъци и интуицията, за да предоставят обективна информация и знания на всички. Изключително важно е да се разбере какво причинява симптомите на еритематозус и какво може да помогне за лечението им.
Научното изследване започва с наблюдение, виждане на нещо да се случва и записването му, след което се преброява и сравнява колко често се случва при различни ситуации. Ако бебето се роди с мехури по кожата, този симптом е наблюдение. Някои изследователи ще изучават колко често се случва това, кога, къде и как. Наблюденията и анализът карат изследователите да обмислят какво причинява симптома и как може да се лекува.
Учените могат да използват специализирани техники и оборудване, за да изследват по-задълбочено клетките и протеините, които изграждат човешките тела. Нещата, които те преброяват и сравняват, помагат да се осигурят научни доказателства в подкрепа на техните идеи за причините за симптомите на еритематозу и потенциалните лечения.
Научните изследвания са скъпи и финансирането се осигурява от благотворителни организации, правителството (данъкоплатците) и частни компании.
Когато изследователите открият нещо, те пишат статия за публикуване в научно списание, така че знанието става достъпно за всички. Те не просто казват какво мислят, че са открили, а обясняват ясно какво са направили, какви са резултатите и как са били анализирани. Това позволява на други изследователи да направят свои собствени заключения и да проведат допълнителни изследвания, за да надградят новата информация, вместо просто да вярват на това, което им се казва.
Редакторът на научното списание ще организира други експерти да проверят статията за грешки, липсваща информация или заключения, които не съответстват на резултатите, преди тя да бъде публикувана. Това се нарича „рецензиране“ и помага за намаляване на риска от споделяне на грешки. Ако редакторът счете, че изследването е подвеждащо, той може да откаже да го публикува. Ако по-късно бъде открита и посочена грешка, редакторът на списанието може да оттегли статията от публикацията си. Всички публикувани научни статии за EB са достъпни чрез База данни на PubMed.
Много изследователски проучвания ще имат недостатъци, а някои ще предоставят по-силни доказателства от други, така че е важно всеки да може да прочете точно какво е направено. Прозрачността и задаването на въпроси са част от научния процес. Проучванията, които показват, че дадено лечение не работи добре и не трябва да се прилага повече, са също толкова важни, колкото и тези, които показват, че лечението е ефективно, за да могат хората да получат най-добрите грижи.
ЕБ се класифицира като рядко заболяване, защото засяга по-малко от 1 на 2000 души (0.05%). Има хиляди различни редки състояния и повече от 1 на 20 души (5%) ще бъдат засегнати от едно от тях, но има допълнителни предизвикателства пред изследването и одобряването на лечения за редки състояния:
- По-малко хора живеят с ЕБ, така че има по-малко хора, които да участват в клинични изпитвания, и те може да живеят далеч един от друг и от местата, където се провеждат изследвания.
- Има по-малко осведоменост и разбиране за ЕБ, различните видове ЕБ, как прогресира всеки вид и какви лечения са необходими, отколкото за по-често срещаните състояния.
- По-малко изследователи получават финансиране, за да посветят обучението и експертизата си на ЕБ, отколкото на по-често срещаните заболявания.
- Фармацевтичните компании е по-малко вероятно да си възвърнат първоначалните разходи за разработване на ново лечение, когато има само малък брой хора, които ще купят и използват лечението.
Предизвикателствата при разработването на лечения за редки заболявания:
Разработване на ново лечение (де ново) може да отнеме много години и да струва стотици милиони паунда или повече.
Ранните етапи на лабораторните изследвания, понякога наричани „фундаментални изследвания“, които помагат да се разберат причините за симптомите, могат да отнемат десетилетия, преди да се създаде потенциално лечение. Потенциалните нови лечения трябва след това да преминат през строги тестове в клетки (витро) и животно (ин виво) модели на ЕБ, преди те да бъдат дадени на хора в клинични изпитвания. Това се нарича „предклинично изследване“ и предоставя доказателства, че клиничните изпитвания трябва да бъдат финансирани.
Лекарството, което се дава на хора, трябва да бъде произведено при строго регулирани условия, наречени Добра производствена практика (ДПП). Това е, за да се гарантира, че във всяка доза има едно и също количество от лекарството, че е внимателно приготвено, за да се избегне замърсяване с други вещества, и че е правилно опаковано и етикетирано за употреба. Във Великобритания... Агенция за регулиране на лекарствата и здравните продукти (MHRA) регулира производството на лекарства.
Клинични проучвания Първоначално се провеждат при здрави хора, за да се определи доза, която не причинява твърде много допълнителни нежелани симптоми (странични ефекти). След тези клинични изпитвания фаза 1, установената доза може да се прилага на хора, живеещи с ЕБ, във фаза 2 и фаза 3 на клинични изпитвания, за да се провери дали тя подобрява симптомите им.
Планът за това какво ще се прави в едно клинично изпитване трябва да бъде публикуван в самото начало. В края на клиничното изпитване методът за тестване, преброяване и сравняване на резултатите трябва да бъде публикуван. Публикуваните резултати могат да бъдат използвани от производителя на лечението като доказателство за неговата безопасност и за това колко добре то подобрява симптомите (ефективност). Производителят трябва да разполага с достатъчно добри научни доказателства, за да получи регулаторно одобрение от MHRA, която след това предоставя лиценз за предписване на лечението в специфични дози за определени състояния.
Генната терапия може да бъде разработена за лечение на основната генетична причина за еритематозума, а не на симптомите. Генетичното лечение може да е специфично за една генетична промяна или само за един ген, но всяка терапия трябва да бъде стриктно тествана, за да се докаже нейната безопасност и ефективност, независимо колко малко хора могат да бъдат облекчени от нея. При индивидуализирани лечения, които използват собствени клетки на един човек, за да се направи лечение единствено за него, самият процес може да бъде тестван в група хора, за да се предоставят научни доказателства, че е безопасен и ефективен лечебен процес.
След като клинично изпитване е показало, че ново лекарство е безопасно и ефективно, то трябва да получи лиценз, преди да може да бъде пуснато в продажба за широко разпространение. Лицензът (разрешението за пускане на пазара) потвърждава кой може да бъде лекуван, за кои здравословни състояния, дозата и метода на лечение.
Лицензите се предоставят от MHRA в Обединеното кралство, от Европейската комисия, действайки по съвет на Европейска агенция по лекарствата (EMA) в Европа и от Администрация по храните и лекарствата (FDA) в Америка. Тези органи разглеждат всички публикувани доказателства, за да гарантират, че лекарството е безопасно и ефективно. Лицензът дава увереност, че наличните лекарства ще помогнат, а не ще навредят на тези, които ги използват.
Достъп до лечение
Тъй като различните страни имат различни процеси, леченията могат да бъдат достъпни в някои страни, но не и в други. Когато дадено лечение има лиценз от MHRA, който потвърждава, че е безопасно и ефективно, то може да бъде предоставено за частна покупка в Обединеното кралство на цена, определена от фармацевтичната компания, която го произвежда. Националният институт за високи постижения в здравеопазването и грижите (NICE) може след това да оцени доказателствата, че лечението е необходимо, неговата ефективност и разходите за плащане, за да се предостави справедливо (равностойно) на хората, живеещи в Обединеното кралство.
Показания на пациенти, описващи предизвикателствата, свързани с живота с EB, могат да бъдат събрани от членове на DEBRA UK и предоставени на NICE на този етап, за да се подкрепи необходимостта от лечение. NICE може след това да препоръча лечението да бъде финансирано от Националната здравна служба (NHS) и да определи за кой(и) вид(ове) EB и/или за кои симптоми трябва да се използва. Лечението трябва да е достъпно чрез NHS в рамките на тази организация.
Лекарство, което не е лицензирано за употреба, не може да бъде предписано. Възможно е обаче предписването на лицензирано лекарство за състояние, което не е посочено в лиценза му. Нелицензираната употреба означава, че има препоръчителна доза и страничните ефекти на лекарството са известни, но то може да не е било напълно оценено при ново състояние, за което се използва.
В рамките на Националната здравна служба (NHS) вече има лекарства, лицензирани за други възпалителни кожни заболявания, като псориазис и екзема, но не и за еритематозен бъбречен склероз (EB), които потенциално биха могли да подобрят симптомите на EB. Хората, отчаяни да облекчат симптомите на EB, когато в момента няма специфични лечения, може да са склонни да опитат каквото и да е, което би могло да помогне. Въпреки това, без доказателства, че тези съществуващи лекарства наистина са ефективни за лечение на EB, хората биха могли да изпробват лекарства, платени от NHS, които причиняват повече вреда, отколкото полза, или изобщо не правят нищо.
Дори ако лекарството е подействало блестящо за един човек, без това да бъде преброено, сравнено, докладвано и публикувано, то няма да предостави доказателства, които да помогнат на други хора да имат достъп до него. Тези лекарства трябва да бъдат тествани за хора, живеещи с еритематозен бъбречен синдром (EB), в клинични изпитвания за повторно използване на лекарства.
Преназначаване на лекарства
Пренасочването на лекарства включва използването на съществуващо лекарство, което вече има лиценз за едно състояние, за лечение на друго състояние. Това може да се отнася и за използването на съществуващо лицензирано лекарство в различна доза или форма от посочената в лиценза. Пренасочването на лекарства означава, че клиничните изпитвания фаза 1 не са необходими, тъй като дозировката и страничните ефекти вече са известни. Това прави пренасочването на лекарства много по-бърз и по-евтин начин за осигуряване на ефективно лечение на хора с всички видове еритематозен бубрег.
Е съществен че се провеждат клинични изпитвания за повторно използване на лекарства, така че работещите лечения да могат да бъдат достъпни справедливо за всички, живеещи с EB в Обединеното кралство.
Изследователската стратегия на DEBRA UK EB дава приоритет на инвестициите в повторно използване на лекарства, за да осигури животопроменящи лечения за всеки вид БЕ възможно най-бързо.