Член на изследователския екип на DEBRA UK участва в Международната конференция за повторно използване на лекарства през май 2026 г.

Д-р Аби Уидърдън, мениджър „Научни грантове“ на DEBRA, се присъедини към изследователи, клиницисти, хора с личен опит с редки заболявания, представители на европейски и американски регулаторни органи (EMA и FDA), благотворителни организации и фармацевтични компании в Брюксел този месец за Международната конференция за повторно използване на лекарства (iDR26). „Навигация в бъдещето“, тазгодишната тема се фокусира върху сложния път от намирането на правилното лекарство за повторно приложение при рядко заболяване, до това пациентите действително да го получат.

Конференцията, подкрепена от Платформата на ЕС за повторно използване на лекарства за всички, подчерта как повторното използване на лекарства продължава да набира скорост като икономически ефективен и ефикасен във времето подход за справяне с неудовлетворени медицински нужди, особено при редки състояния като еритематозен бицепс.

iDR26 събра делегати от цяла Европа, Северна Америка и Азия, за да споделят най-съвременни изследвания., регулаторни прозрения, личен опит и възможности за сътрудничество. Програмата се фокусира върху това как повторното използване на известни лекарства може да съкрати сроковете за разработване и да намали рисковете в сравнение с традиционните пътища за откриване на лекарства. Макар че авангардните и иновативни нови лечения могат да изглеждат за предпочитане пред повторното използване на нещо, което вече съществува, повторното използване на лекарства, чиито странични ефекти и дози вече са известни и вече се произвеждат в търговската мрежа, може да позволи по-бързо преминаване към клинични изпитвания. В крайна сметка, повторното използване на лекарства има потенциала да осигури ефективни нови лечения на хора, живеещи с нелекувани симптоми, по-бързо, отколкото да се започва от нулата.

Предклинични етапи на повторно използване на лекарства

Беше подчертана ролята на изчислителните методи и изкуствения интелект (ИИ) при определянето на това кои лекарства да се използват повторно за лечение на рядко заболяване. Моделите за машинно обучение могат да се използват за анализ на огромни количества информация, от молекулярни структури до електронни здравни досиета, и за идентифициране на области, върху които да се фокусира, много по-бързо, отколкото би било човешки възможно. Разработването на методи за скрининг на голям брой одобрени лекарства в клетъчни модели на редки заболявания е жизненоважно и може да се използва за валидиране на първоначалния избор на лекарства, направен от ИИ. Събирането на доказателства в моделни системи след това позволява преминаване към клинични изпитвания.

Презентации от експерти с личен опит

Няколко лектори, самите те живеещи с редки заболявания, подчертаха чувството си на неудовлетвореност от невъзможността да получат рецепти за лекарства, за които смятат, че ще им помогнат, преди да могат да продължат клиничните изпитвания. Беше признато, че макар Система за жълти карти Съществува система за докладване на нежелани странични ефекти от лечението, но няма национална система или очакване пациентите или лекарите да съобщават за положителни резултати от лекарства, използвани извън лиценза. База данни CureID беше откроено като хранилище за споделяне на неофициални сведения за успех с лекарства, използвани извън лиценз за лечение на редки генетични заболявания. Това би могло да бъде полезно за други хора със същото заболяване, преди да могат да бъдат генерирани доказателства чрез клинични изпитвания.

Презентации от представители на компании и учени

В допълнение към лекциите и панелните дискусии, iDR26 предостави платформа за изследователи в началото на кариерата си да представят работата си под формата на постери, демонстриращи различни иновативни подходи към различните етапи на повторното използване на лекарства.

Един от лекторите описа стартирането на проект за глобален регистър за световната общност на EB, който ще допълни финансирането ни на глобален атлас на ЕБ и нашето партньорство с NHS Англия.

Плакат от Тамаш Винче описва 3D печат на дъвчащи гумени бонбони или разтворими таблетки, съдържащи добре познато лекарство за кръвно налягане (лозартан) в дози, подходящи за деца с RDEB. Тази работа би могла да улесни повторното използване на това лекарство за облекчаване на симптомите на EB.

Плакат от Сара Руис Арсиниегас Пренасочването на LSD към симптоми на болка може да е от значение за хората, живеещи с хроничната болка, причинена от еритематозен бъбречен синдром. Наскоро финансирахме проучване върху канабиноидно масло за намаляване на болката при ЕБ и проект за идентифициране на нови начини за намаляване на болката, причинена от еритематозен бъбречен изблик, който ще започне тази година.

Плакат от Чариса Уитърс описва разработването на процес за бърз скрининг на лекарства, които биха могли да бъдат повторно използвани, за да подпомогнат заздравяването на рани от клетки на роговицата. Увреждането на роговицата и загубата на зрение са проблеми при еритематозума и в момента финансираме докторанти, които да работят по този въпрос. Увреждане на роговицата при дистрофичен и юнкционален ЕБ в Австралия намлява JEB в Ливърпулския университет във Великобритания. 

Мрежи

Сесиите за работа в мрежа позволиха на участниците да изградят нови сътрудничества, отразявайки акцента на конференцията върху изграждането на общност.

На събитието бяха разгледани и предизвикателствата, които продължават да възпрепятстват напредъка. Като постоянни бариери бяха посочени проблемите с интелектуалната собственост, недостигът на финансиране и ограничените търговски стимули.

В края на конференцията участниците изразиха оптимизъм, че повторното използване на лекарства е готово да играе все по-важна роля в съвременната медицина.