Резюме на новините на EB Research: юли – октомври 2025 г.
Прочетете по-нататък за актуализация относно изследователските проекти, финансирани от DEBRA, и обобщение на изследванията на EB, публикувани през последните четири месеца.
Клинични проучвания
В този период a нов Клинично изпитване на стойност няколко милиона паунда, базирано в Обединеното кралство е награден, съфинансиран от DEBRA UK и ЖивотАрка. Д-р Су Луин ще ръководи този проект в Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) и King's College London (KCL). Набирането на пациенти ще започне през 2026 г., като се очаква лекарствените лечения да започнат през 2027 г.
Нашите изследователи провеждат клинични изпитвания върху дупилумаб (проф. Палър, САЩ) намлява апремиласт (д-р Киаверини, Франция) са представили доклади за напредъка през този период:
40 души са били включени в проучването на проф. Палер с дупилумаб. 23 от тях вече са завършили 8 седмици без дупилумаб, за да се определи изходна линия за симптомите, и 16 седмици инжекции с дупилумаб. През нощта участниците носят специално разработен сензор за сърбеж, за да засекат чесане, за което може да не осъзнават, и съобщават за своите преживявания на сърбеж и болка. Предварителните резултати показват... значително намаляване на сърбежа и болката поради инжекциите с дупилумаб. Финансирането от DEBRA UK за покриване на пътните разходи за допълнителни участници означава, че изпитването е на път да предостави значителни доказателства за повторно използване на дупилумаб за лечение на ЕБ.
Проучването на д-р Киаверини за това колко добре действа апремиласт при възрастни и деца с тежък синдром на ЕБС започна в края на 2024 г. Три от четирите участващи центъра са отворени и готови да посрещнат участници.
Предклинично повторно използване на лекарства
Предклиничните проучвания се провеждат в клетки, преди лекарството да бъде тествано върху хора.
A проект в Института за изследване на рака в Обединеното кралство в Шотландия, съфинансиран от DEBRA UK и DEBRA Ireland, приключи, след като проф. Гарет Инман успешно изследва над 3,000 одобрени лекарства, за да определи тяхната ефективност срещу раковите клетки RDEB. Установено е, че 165 от 3,135 тествани лекарства забавят растежа на раковите клетки или ги убиват в лаборатория. 50-те най-добри лекарства бяха допълнително тествани в различни дози, а две ще бъдат преминали към предклинични тестове. нов докторски проект в лабораторията на проф. Инман.
Изследвания за предоставяне на доказателства за Пренасочване на статини за рак с RDEB е в предклиничен етап, като работата се извършва в клетки, а не върху хора. Изследователите на д-р Заунер са потвърдили, че ловастатин ефективно забавя растежа на туморните клетки RDEB в лаборатория, дори показва признаци, че намалява вероятността от разпространение. Те са установили, че не всички туморни клетки реагират по един и същи начин и са идентифицирали възможен начин за прогнозиране на това колко добре туморът може да реагира на това лечение със статини.
- Докторант по стипендия „Оливър Томас“Камерън Фъргюсън започна работа в лабораторията на д-р Чембърс в Лондон. През първата година от този проект изследователите са установили, че специфични видове имунни клетки са значително увеличени в кожата с JEB, особено там, където кожата е засегната от симптоми на EB. Противовъзпалителните лекарства, планирани за повторно използване, са били оценени и е установено, че са безопасни. През следващата година от проекта ще бъде проведено по-голямо проучване, за да се разбере как те ще повлияят на симптомите.
Д-р Чембърс представи информация за своя проект на Уикенда на членовете през май 2025 г.
Д-р Заунер представи презентация в нашата поредица от уебинари „Изследвания и здраве“ през февруари 2025 г.
Извън DEBRA UK, изследователите продължават да публикуват своите постижения в областта на EB:
- Зеваскин Генната терапия за RDEB включва събиране на кожни клетки на пациента и модифицирането им в лаборатория, за да се добави здрава версия на гена COL7A1. След това модифицираните клетки се отглеждат в тънък слой, който се присажда върху раните на пациента. В САЩ вече има три центъра, където може да се предложи това лечение, включително Детска болница Колорадои Детската болница „Лусил Пакард“ в Станфорд, Сан ФранцискоКомпанията, която произвежда Зеваскин, Абеона, планира да може да лекува до десет души на месец до средата на 2026 г..
- Вювек Генната терапия е локално гел лечение за DEB, произведено от Krystal Biotech, което вече може да бъде... използва се от раждането в САЩ и се прилага в собствения дом на човек. А казус съобщава как четириседмично лечение с Vyjuvek е помогнало на бебе с DEB, което преди това не е достигало етапите на развитие, да се изправи и да ходи. Ползите от Vyjuvek са били... потвърдено в проучване в Япония където скоро може да бъде одобрен и за употреба.
- Филсувез не е генетична терапия, но помага за заздравяването на рани. Произвежда се от компанията Chiesi с екстракти от брези и е одобрена за употреба в Обединеното кралство, както и в ЕС и САЩ, за лечение на рани при DEB и JEB. Наскоро беше доказано, че... за намаляване на времето и парите, изразходвани за смяна на превръзкис хора в немско проучване съобщават за намалена болка и сърбеж.
- Лабораторните изследвания подчертаха различни видове рани от RDEB които заздравяват по-бавно от другите и които специфични протеини, използвани от имунната система, процесът на възпаление, могат да допринесат за това.
- Събрани са лабораторни доказателства (предклинични) в подкрепа на пренасочване на мидостаурин, лечение за рак на кръвта, което помага за намаляване на симптомите на EBS.
- Изследователите изследват как ЕБ влияе на устата и зъбите и дали Лазерните лечения могат да помогнат за облекчаване на болката.
DEBRA UK се гордее, че подкрепя новаторски изследвания, които носят надежда на общността на пациентите с еритематозно заболяване. Ние не получаваме държавно финансиране и разчитаме на дарения, за да продължим да финансираме жизненоважни изследвания и услуги за подкрепа.
Проверете отново за следващата актуализация през март 2026 г.